Изследване показва, че редактирането на генома с CRISPR-Cas9 предизвиква стотици странични мутации.
Технологията за редактиране на генома не само лекува, но и предизвиква стотици непланирани изменения в генома, установиха учените.
Въпреки това те са настроени оптимистично – терапия без странични ефекти няма.
Технологията за редактиране на генома се превърна в революция в медицината.
С нейна помощ скоро ще стане възможно справяне с генетични заболявания, които по-рано са се смятали за излечими.
Опасенията са че в бъдеще е възможно да се появят дизайнерски деца с геном по желание на родителите.
Днес обаче тази технология се бори с рака и слепотата, макар и засега експериментално.
Но последното изследване показва, че не всичко е толкова хубаво, колкото изглежда.
Технологията може да предизвика в генома стотици нежелани мутации.
Днес клинични изпитвания с КРИСПЪР се провеждат в Китай, през следващата година ще започнат и в САЩ.
Но, макар и тази технология да работи само с определени участъци на ДНК, понякога засяга и други части на генома.
В повечето случаи за търсене на такива случайно променени участъци се използват компютърни алгоритми.
С тяхна помощ се определя, които области ще бъдат засегнати при редактиране на генома.
Тези прогностични алгоритми най-добре се справят, когато редактирането на генома се случва в отделни клетки или тъкани в блюдото на Петри.
Но пълно секвениране на генома се провежда не за търсене на допълнителни изменения при живи животни.
Технологията за редактиране на генома позволява да се изрежат и поставят всички необходими участъци на генома, което дава възможност дефектния ген да се замени със здрав.
Учените секвенирали генома на 2 мишки, излекувани от слепота с помощта на редактиране на генома, и на още една здрава и неподложила се на тази процедура.
Интересували се от всички възможни мутации, свързани с редактирането, дори изменения в един единствен нуклеотид.
Това е молекула, която изпълнява ролята на строителен блок на ДНК или РНК.
Оказало се, че макар предизвикващият слепота ген да бил успешно редактиран, при преминалите процедурата мишки били открити повече от 1500 нуклеотидни мутации.
И стотици повече премахвания и добавяния на по-големи участъци.
Нито една от тези ДНК мутации не била предсказана от компютърните алгоритми.
Изключително важно е научната общност да разгледа потенциалната опасност от всички непланирани мутации, предизвикани от КРИСПЪР.
Това са единични нуклеотидни мутации и мутации в некодиращите части на генома.
Надеждите на авторите на изследването са, че техните резултати ще стимулират използването на цели геноми като метод за определяне на всички странични ефекти на метода КРИСПЪР.
Самите мишки впрочем са се чувствали нормално, изследователите не установили никакъв проблем.
Все още настроенията към технологията за редактиране на генома са оптимистични.
Лекари и учени са наясно, че всеки нов вид терапия има потенциални странични ефекти.
Но трябва да сме наясно какво всъщност представляват.
Към ден днешен учените работят над подобряване на компонентите на системата на КРИСПЪР за повишаване на ефективността на редактирането.
Изводът от възникналите опасения е, че първоначалната еуфория почти винаги се оказва съвсем неоправдана.
Впоследствие обикновено се установяват фактори, които предизвикват опасения, както и в настоящия случай с технологията за редактиране на генома.
Колко ли положителни статии се изписаха за няколко години, от момента, в който за първи път се чу за тази технология?
