През юли тази година FDA за първи път официално признава руско експериментално лекарство, препарат за лечение на хронична миелоидна левкоза.
Що за болест е това и има ли шансове да се избавим напълно от нея с помощта на новото средство, създадено от руски учени.
Какво е това хронична миелоидна левкоза /ХМЛ/?
Днес е известно, че заболяването се развива в резултат на транслокация – обмен на участъци между 9-та и 22-ра хромозома.
Тоест, 9-та хромозома губи участъци, които отиват в 22-ра.
Основният проблем е, че при пренасяне този участък на ДНК се прикрепва в област, където се намира онкогенът ABL.
При хората този ген кодира белтък, необходим за кръвотворния процес и играе ролята на ензим тирозинкиназа и отключва процеси на пролиферация, активно размножаване.
При преместване на участък от 9-та хромозома се образува нов ген BCR-ABL – това е маркер за хронична миелолевкоза.
Белтъкът, който трябва да блокира функцията на тирозинкиназата, вече не работи.
Пролефирацията става неконтролируема и освен това се отменя апоптозата – програмираната смърт на старите и увредени клетки.
Стволовите клетки, където е открита транслокацията от 9-та на 22-ра хромозома, са с название Ph-позитивни.
При болните с ХМЛ има Ph-позитивни и Ph-негативни.
И първите поради безконтролната си активност изместват вторите.
Как се проявява ХМЛ?
За описание на хроничната миелолевкоза се използва не списък със симптоми, тъй като е доста обширен, а списък от синдроми, тоест симптомокомплекси.
Съответно се разграничават:
• Синдром на туморна интоксикация
Болният страда от анемия, усеща слабост, поти се постоянно, болки в ставите и костите, постоянен сърбеж. сваля безпричинно килограми, губи апетит, поддържа субфебрилна температура.
• Синдром на туморна пролиферация
Безконтролно размножаване на клетки и трансформация на клетките в туморни.
Увеличаващият се далак води до поява на болки отляво.
Често и черният дроб увеличава размерите си.
• Анемичен синдром
Слабост, постоянен задух, тахикардия, понижено кръвно налягане, непоносимост към физически натоварвания, пребледняване на лигавиците и на кожата.
На този фон е възможно да се развият вече съществуващи сърдечно-съдови заболявания.
• Хеморагичен синдром
Развива се на фона на дефицит на тромбоцити и се проявява под формата на кръвотечения, дори при леки травми, обриви под формата на петехии и синини.
Кой боледува от ХМЛ?
Това е рядко заболяване, среща се с честота 1.4-1.6 случая на 100 000 възрастни.
Основно от него страдат, именно възрастни.
На 20% от заболелите с левкози са възрастни и едва 2% - деца.
Най-често болестта се проявява за първи път при пациенти на възраст 40-50 години.
Мъжете страдат от ХМЛ малко по-често от жените, в съотношение 1.4 към 1.
Лечение на ХМЛ – от арсен до съвременна химиотерапия
От 1865 г. се правят опити за лечение на заболяването.
От средата до края на 19-ти век лекарите използвали много арсен под формата фаулеров разтвор.
Последният представлявал 1% водно-спиртен разтвор на калиев арсенит.
За да не объркат препарата с вода, го ароматизирали с лавандула.
И ефект все пак бил постиган – далакът намалявал, болните се чувствали по-добре.
Истината е, че не за дълго, след поставянето на диагнозата, дори и на фона на лечение, болните оцелявали по 2-3 години.
След като дълги години заболяването се лекувало с лъчева и химиотерапия, опити със стволови клетки, учените най-накрая напипали слабото му място.
За тази цел вече се използват експериментално инхибитори на тирозинкиназата.
