Редактирането на генома води до хиляди непланирани мутации, установили британски генетици.
Откриването им не е възможно при обикновено генно типиране
Възможно да се развие рак, вследствие на редактирането на генома.
Тези данни карат учените да погледнат по нов начин на перспективите за използване на технологии за лечение на хора.
Технологията на редактиране на генома КРИСПЪР се превърна в истински пробив, обещаващ разцвет на генното инженерство.
Въпреки опасенията появата в бъдеще на дизайнерски деца, проектирани по желание на родителите, технологията днес вече позволява да се борим с рака и слепотата, макар и засега експериментално.
Но изучаването на страничните ефекти на метода показва, че въпреки успехите в областта на редактиране на генома, показва, че може да бъде опасен.
За първи път учените започват да се притесняват преди година, когато става известно, че редактирането на генома води до стотици непланирани мутации.
Изследователите секвенирали генома на 2 мишки, излекувани от слепота с помощта на новата технология, и още една здрава, която не е подлагана на тази процедура.
Интересували се от възможни мутации, свързани с редактирането, дори изменения в един-единствен нуклеотид – молекула, която е като тухла за ДНК или РНК.
Оказва се, че макар и предизвикващият слепота ген да е бил успешно коригиран, при преминалите през тази процедура мишки, били открити повече от 1500 еднонуклеотидни мутации.
Самите мишки се чувствали нормално, изследователите не открили никакви здравословни проблеми.
Впоследствие обаче авторите не успяват да възпроизведат своите резултати
Но техният експеримент поставя началото на верига от аналогични изследвания.
Един от тези трудове става изследване на британския генетик Алан Бредли и неговите колеги от института Сенгер.
Неговият екип изучава влиянието на КРИСПЪР върху стволовите клетки на мишките и на епителните клетки на ретината на човека.
Това е първата систематична оценка на неочакваните последствия, до които може да доведе редактирането на генома с помощта на КРИСПЪР в терапевтично значими клетки.
Измененията в ДНК досега са се подценявали сериозно
Първоначално изследователите използвали КРИСПЪР за изучаване на активността на гените.
А след това установили неочакван страничен ефект.
Веднага щом осъзнават мащабите на генетичните промени, те системно изучавали случващото се, разглеждайки различни гени и различни терапевтично значими линии.
И установили, че във всички тях ефектът се запазва.
Измененията включвали премахване или мутации на огромни участъци от гена значително отдалечени от редактирания участък.
Опасността, дори не е толкова в това, че тези мутации могат да бъдат опасни, а че стандартното генно типиране не може да открие тези мутации.
В най-лошия случай при лечение с помощта на редактиране на генома е възможно увреждане на важни гени и нанасяне на непоправима вреда на здравето.
В клиничната практика се редактират милиарди клетки, и множество различни мутации създават вероятност една или няколко редактирани клетки да се окажат засегнати.
Тези увреждания могат да отключат развитието на рак
Тези непредвидени странични ефекти е необходимо да се отчитат, като се изчисляват рисковете от процедура по редактиране на генома.
Важно е да се подходи към използването на генна терапия с повишено внимание.
И внимателно да се изучават възможните неблагоприятни последствия.
Това изследване за първи път оценява мащабите на геномните увреждания.
Неизвестно е дали ще бъде засегнат по същия начин.
