Учени от Бостънска детска болница успяха да възстановят слуха на мишки с наследствена глухота.
С помощта на генна терапия животните успели да чуят звук с мощност от 25 децибела, което е сравнимо с човешки шепот.
Генната терапия използва генноинженерни и медицински методи за лечение на заболявания, предизвикани от мутации в структурите на ДНК.
За тази цел учените модифицират вируси и ги използват като вектори, които доставят правилна ДНК в клетките.
След това тази терапевтична генетична информация коригира дефекта на генома и впоследствие самото заболяване.
В миналото изследователи вече са използвали вектори за възстановяване на слуха при глухи мишки, но успели да проникнат само в косместите клетки.
Това са рецептори на слуховата система, които се намират в лабиринта във вътрешното ухо.
Лабиринтът е спираловидна мембранна тръба, която разпознава звуците и предава информацията в мозъка.
Косместите клетки в лабиринта вибрират и преобразуват звуковите сигнали в нервни импулси.
2 нови изследвания показват, че векторите могат не просто да проникват в труднодостъпните космести клетки, но също и да коригират техния дефект.
Първото изследване било проведено от екип от медицинското училище към Харвардския университет.
Учените разработили нов синтетичен вектор Anc80, който е способен успешно да пренася гени в косместите клетки.
Anc-80 за изненада инфектира клетките на вътрешното ухо.
Известни са повече от 100 гени, предизвикващи загуба на слуха при човека, и тази технология ще е от полза за много пациенти.
Второто изследване било проведено от невробиолог от детска болница на Бостън.
Нейният екип провери възможностите на вектора Anc80 върху мишки със синдром на Ушер.
Учените се интересували дали този вектор може да достави поправеният ген във вътрешното ухо на животното и на способността за възстановяване на слуха.
Синдромът на Ушер е наследствено заболяване, което води до наследствено заболяване, което води до вродена невросензорна глухота и прогресираща загуба на зрението.
Това е една от основните причини за слепота и глухота, които до този момент се смятаха за неизлечими.
Технологията се оказва невероятно ефективна, посочва един от авторите на изследването.
Външно косместите клетки усилват звука, като изпращат на вътрешните косместите клетки в мозъка достатъчно мощни сигнали.
Сега у нас има система, която възстановява слуха до ниво, което не е било постигано по-рано.
Сега те чуват вашия шепот
Изследователите използвали мишки с мутациите на гена Ush1c.
Именно този дефект предизвиква синдрома на Ушер 1с-тип сред хората.
Мутацията на гена блокира функцията на белтъка хармонин, което нарушава връзката на косместите клетки с главния мозък и води до загуба на слуха.
Скоро след раждането на мишките във вътрешното им ухо доставяли коригираният вариант на гена Ush1c, което помогнало на вътрешните и външните космести клетки да образуват нормален хармонин.
И клетките започнали да реагират на звуковите вълни и да общуват с мозъка, което възстановило слуха.
Учените установили, че 19 от 25 мишки чували звук по-слаб от 80 децибела, а някои улавяли звукови вълни 25-30 децибела.
Сега те могат да чуят вашия шепот, казва един от авторите на изследванията.
Генната терапия възстановила не само слуха, но и на равновесието – мишките започнали да се ориентират по-добре в пространството.
Подобряване на слуха се постигнало само при мишките, които били лекувани скоро след раждането. 10-12 дни след раждането слухът вече не се възстановявал въпреки лечението.
